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Nuove Frontiere nella Ricerca sull’Alzheimer: Organoidi Cerebrali per Testare Farmaci

Ricercatori della Johns Hopkins Medicine sviluppano organoidi cerebrali per modellare la risposta ai farmaci nei disturbi psichiatrici associati all'Alzheimer.
Di redazione Luglio 27, 2026

In Breve

Cosa sono gli organoidi cerebrali sviluppati dai ricercatori?
Sono mini-cervelli generati da cellule staminali ottenute da prelievi di sangue, utilizzati per modellare la risposta a farmaci per l'Alzheimer.
Qual è il ruolo degli organoidi nella ricerca sull'Alzheimer?
Possono aiutare a identificare sottogruppi di pazienti che rispondono meglio a determinati farmaci.
Quali sintomi psichiatrici sono gestiti attraverso questa ricerca?
Insonnia, agitazione, depressione e allucinazioni, che colpiscono circa il 90% dei pazienti con Alzheimer.

Un team di ricercatori della Johns Hopkins Medicine ha fatto un passo significativo nella ricerca sulla malattia di Alzheimer, sviluppando organoidi rombencefalici a partire da cellule staminali pluripotenti indotte. Questi mini-cervelli, delle dimensioni di un pisello, sono stati creati utilizzando prelievi di sangue e hanno dimostrato di riprodurre caratteristiche molecolari tipiche della neurodegenerazione.

Gli organoidi sono capaci di produrre serotonina e hanno mostrato differenze significative nelle proteine coinvolte nella comunicazione neuronale, nelle risposte infiammatorie e nei percorsi associati alla malattia. Questo approccio innovativo permette di modellare la risposta individuale a farmaci utilizzati per trattare disturbi psichiatrici legati all’Alzheimer.

Durante gli esperimenti, i ricercatori hanno trattato centinaia di organoidi, provenienti sia da pazienti affetti da Alzheimer che da soggetti sani, con escitalopram, un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina. I risultati hanno evidenziato risposte molecolari eterogenee: in alcuni organoidi si è registrato un incremento delle proteine legate alla segnalazione serotoninergica e alla comunicazione cellulare, mentre altri hanno mostrato una risposta scarsa o nulla.

In aggiunta, gli studi hanno analizzato le vescicole extracellulari rilasciate dagli organoidi, scoprendo al loro interno proteine cruciali per la comunicazione neuronale, la memoria e il rilascio di neurotrasmettitori. Questi elementi potrebbero avere un ruolo potenziale come biomarcatori della malattia o indicatori della risposta al trattamento.

Vasiliki Machairaki, una delle ricercatrici coinvolte, ha sottolineato che questo modello potrebbe essere utilizzato su larga scala per identificare sottogruppi di pazienti con maggiori probabilità di rispondere a specifici farmaci, permettendo così di orientare trattamenti più mirati e personalizzati.

D’altro canto, Vincenzo Andreone ha messo in evidenza che la sperimentazione si concentra sulla gestione dei sintomi psichiatrici, come insonnia, agitazione, depressione e allucinazioni, che colpiscono circa il 90% dei pazienti con Alzheimer. Tuttavia, ha avvertito che non si tratta di terapie in grado di modificare il decorso della malattia e che ci vorrà tempo prima di vedere applicazioni cliniche concrete.

Questa ricerca rappresenta un importante passo avanti nella comprensione e nella gestione dei sintomi psichiatrici associati all’Alzheimer, aprendo la strada a nuove strategie terapeutiche che potrebbero migliorare la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.

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